来拉度胺适用于骨髓增生异常综合征

来拉度胺（来那度胺）（Lenalidomide/Revlimid），美国食品药品管理局（FDA）批准了美国细胞基因公司的来那度胺（lenalidomide/revlimid）。revlimid为用于治疗骨髓增生异常综合征的口服制剂。

revlimid（lenalidomide）是由celgene公司研发的用于治疗致死性血液疾病以及癌症的药物。该品是用于治疗孕吐曾引起数以千计的婴儿出生缺陷沙利度胺（thalidomide）的加强版，具有抗癌潜力。与沙利度胺相比，其不良反应更少，研究证明其不会引起婴儿出生缺陷。

2005年9月，FDA肿瘤药物顾问委员会建议以revlimid用于治疗输液依赖型贫血症。输液依赖型贫血症是由于5q染色体异常相关的骨髓增生异常综合征所引起的。10月，欧洲药品管理局接受了revlimid的上市申请。同时，该品在欧洲获得了治疗骨髓增生异常综合征的罕用药物和治疗多发性骨髓瘤的罕用药物的地位。

celgene公司计划在2006年第一季度分别向美国fda和欧洲药品管理局提交本品用于治疗复发型难治性多发性骨髓瘤的补充新药申请。

revlimid对细胞内多种生物途径都有影响。目前celgene公司仍在进行本品的血液学和肿瘤学治疗作用评估，包括多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、慢性淋巴细胞白血病以及实体瘤。骨髓增生异常综合征是一种恶性血液疾病，全球大约有30万患者。当骨髓中的血细胞始终处于不成熟阶段从而不能履行其必要功能时，骨髓增生异常综合征就会发生。骨髓中充满了这些不成熟细胞，抑制了正常细胞的发展。骨髓增生异常综合征患者必须经常依靠输血来抵抗贫血、疲劳等症状，直到发展成为威胁生命的铁超负荷或者铁中毒。该疾病的治疗迫切需要一种治本的方法而不仅仅是控制症状。超过一半的骨髓增生异常综合征患者诊断出细胞染色体变异，包括一个以上染色体的部分或完全缺失。骨髓增生异常综合征中最常见的细胞染色体异常出现在5、7和20号染色体的q缺失。另一比较普遍的变异是8号染色体的额外复制。5q染色体的缺失在骨髓增生异常综合征患者中的比例可达20％～30％。

其有效成分是来那度胺（lenalidomide），主要用于治疗慢性骨髓瘤和有5q缺失的骨髓增生异常综合症（Myelodysplasticsyndrome,MDS）。来那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的毒性，并且药效比沙利度胺强100倍。根据三期临床试验的结果，来那度胺是目前治疗多发性骨髓瘤疗效最显著的药品，超过一半的病人服用该药后可以延长存活时间达到3年以上。另外它也是可以有效治疗骨髓增生异常综合症（MDS）唯一的药物，临床结果发现64％的MDS病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗MDS。