杜氏肌营养不良症基因疗法临床试验首获成功

时间 : 2009-12-04 21:18:56 来源：www.zysj.com.cn

[摘要]

来源：网摘　　2003年12月5日

据新华社信息东京１２月４日电（记者何德功）日本神户大学医学系教授松尾雅文３日说，他所领导的研究小组用人工合成的ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）治疗杜氏肌营养不良症患者，收到了疗效。这是这种疾病的基因疗法首次在临床试验中获得成功。

据时事社报道，接受上述基因疗法的患者是一名１０岁的男孩。由于其基因异常，无法合成抗肌营养不良蛋白，他的病情已发展到无法站立的地步。从１０月２９日开始，松尾等人用基因疗法对他进行治疗。专家们通过静脉输液，每周４次为患者输入人工合成的ＤＮＡ，目的是改变其部分基因信息，以生成ＤＮＡ控制合成抗肌营养不良蛋白所需的中间媒介和模板--信使ＲＮＡ（核糖核酸），促进抗肌营养不良蛋白的合成。经过治疗，研究人员在患者血液的淋巴细胞中发现了新合成的ＲＮＡ，患者的肌萎缩症状已有所改善。这名１０岁男孩已于３日出院，今后专家还将定期把人工合成的ＤＮＡ输入到这名患者体内。

杜氏肌营养不良症又称假性肥大型肌营养不良症，是一种遗传病，目前尚无有效疗法。据统计，全球平均每３５００名幼儿中就有一人罹患此病，患儿主要是男孩。这种患者会在３至４岁时因肌肉无力或萎缩而行走不便，一般到２０岁左右就会因心肌功能和呼吸能力丧失而死亡。松尾教授认为，其正在研究的基因疗法为杜氏肌营养不良症患者带来了福音。