血友病的治疗原则

血友病（hemophilia）为一组较常见的遗传性出血性疾病，具有X性联隐性遗传的特点。根据缺乏的凝血因子不同，可分为血友病A（血友病甲，FⅧ缺乏症）和血友病B（血友病乙，FⅨ缺乏症）。血友病A或血友病B由于FⅧ或FⅨ促凝活性减少导致凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后异常出血倾向。我国的发病率较低，其中约有80%为血友病A，以幼年发病、自发或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血为特征。血友病的治疗原则1.预防：应将疾病的性质、防治知识及注意事项向患者、家属、学校及工作单位宣教，使他们能与医务人员密切合作，避免创伤及较重的体力活动。尽量避免手术，如必须施行手术，术前应作好充分准备。出血时应及时就医。禁止肌内或皮下注射，静脉穿刺后至少压迫5分钟以预防出血。禁服阿司匹林、消炎痛、潘生丁等抑制血小板功能的药物及使血管扩张的药物。2.局部止血治疗：若发生轻微损伤，可用明胶海绵、纤维蛋白泡沫、凝血酶、肾上腺素等局部压迫止血。国外配制止血剂中含冷沉淀、凝血酶、氨基己酸，用于血友病A患者的局部治疗止血效果较好。3.替代治疗：为出血时的主要治疗方法。可迭用的制剂：①新鲜血浆和新鲜冰冻血浆：②冷沉淀制剂；③凝血酶原复合物浓缩剂（PCC）④FⅧ浓缩剂：⑤重组FⅧ及FIXⅨ（rFⅧ及FⅨ）：4.血友病患者的外科手术问题：即使是拔牙等小手术也应尽量避免，围手术期准备应充分。血友病甲大手术时，术前数小时应开始补充凝血因子使之正常，术中可维持静滴，术后监测至少2次/天，使谷浓度达到足够止血的水平，替代治疗持续到创口完全愈合。膝关节、髋关节置换时替代治疗需数周。5.DDAVP（1-去氨基-8-右旋精氨酸加压素，1-desamino-8D-argininevasopressin）：是一种人工合成的抗利尿激素衍生物，有增加血浆内FⅧ水平的作用，静脉注射后可使Ⅷ:c及vWF:Ag增加2～3倍。适用于轻型血友病甲和血友病甲携带者。6.其他药物治疗：①抑制纤维蛋白溶解药物：常用药物有：6-氨基己酸，止血环酸。②达那唑（danazol，炔羟雄烯异嗯唑）是一种合成的雄性激素，每日400～600mg可提高Ⅷ因子活性水平。③女性避孕药复方炔诺酮，每日lmg，连用1～2个月，可提高Ⅷ因子浓度，对血尿、深部组织血肿有一定疗效。④肾上腺皮质激素，对减少出血、促进急性积血吸收、减少局部炎症反应均有一定的疗效。7.基因治疗：血友病是单基因病，病因明确；凝血因子因可在多种细胞中合成，靶细胞选择余地大、治疗效果直观等，适宜基因治疗。