基因疗法指将特异基因转入到宿主，从而达到改善或治疗其某种疾病或病理状态。与药物治疗相比，它没有那么多的不良反应，应该更符合生理过程或要求。原始的基因疗法主要是针对遗传性疾病，后来又将其扩大到包括
肿瘤、周围血管疾病、
关节炎、神经缺陷性疾病和许多获得性疾病。从治疗学的角度看，阴茎位于体表且血液循环也较慢，所以是适于进行基因治疗的。由于阴茎勃起的最后一个过程是海绵体平滑肌的松弛，那么与平滑肌松弛有关的、涉及其神经生理活动的神经递质或酶等生化物质都将成为人们研究和可能利用的对象。如一氧化氮合成酶和钾离子通道开放因子。国外有人将一氧化氮基因转移给大鼠阴茎，使之勃起功能得到改善，而使用成肌细胞调控转染的方法比胞质转染的成功率更高。转染的媒介物或载体包括质粒dna媒介物(裸dna)、脂质体dna、病毒载体（逆病毒、腺病毒、腺相关病毒）有人利用内皮一氧化氮合成酶基因治疗成功地改善了老龄大鼠的勃起功能。有人成功地在阴茎海绵体内植入内皮细胞并建议这是更有效的基因转录方法。还有人利用钾离子通道开放因子对
糖尿病模型大鼠进行基因治疗，显著改善了阴茎勃起功能。许多生长因子通过增强血管和神经的再生能力，用于血管和神经性勃起障碍的治疗。盆腔手术常导致
勃起功能障碍，有人经实验室研究发现利用系统生长激素或脑神经营养因子基因的基因疗法，可增强大鼠海绵体神经的恢复，而且这些神经的恢复比没有接受生长激素治疗者既快又完整。在两侧髂内动脉结扎的大鼠动物模型中，如在结扎后几分钟内将血管内皮生长因子基因注射到阴茎海绵体内，大鼠的勃起功能在6周内就能恢复，而另一组注射腺相关病毒--血管内皮生长因子基因后周仍未恢复空白对照组则不能恢复。尽管基因治疗已经起步，但运用于临床的日子还是比较遥远的，无论如何现有的发现足以令人鼓舞，看来许多生长因子是能靠其促进神经生长和血管再生而运用于临床勃起功能障碍治疗的，与内皮一氧化氮合成酶有关的基因治疗也应该具有光明前景。
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